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Se aprueba por primera vez la edición génica en humanos

Se trata de CRISPR, una revolucionaria técnica biomédica que permite modificar genes y recibió luz verde por parte de los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos. El primer intento será editar las células cancerosas. 04 de Julio 2016
Se aprueba por primera vez la edición génica en humanos

Un consejo federal de seguridad de Estados Unidos aprobó el primer uso en humanos de la tecnología de edición genética CRISPR, según los Institutos Nacionales de Salud en Estados Unidos (NIH, por sus siglas en inglés). El tratamiento propuesto es una inmunoterapia en la que los glóbulos sanguíneos del propio paciente serán extraídos y modificados genéticamente con la tecnología, una especie de tijeras moleculares capaces de cortar el ADN con precisión.

La idea es crear un tratamiento de inmunoterapia en la que se extraigan células T de pacientes con cáncer para modificar su contenido genético mediante el CRISPR, de forma que, posteriormente, las células del paciente puedan superar la capacidad de los tumores de engañarlas y que así no ataquen al organismo.
Aunque la edición genética ya se ha usado previamente para tratar a pacientes contra el cáncer, el uso de esta nueva tecnología permitiría “eliminar las mutaciones que están implicadas en numerosas enfermedades humanas en menos tiempo y con un coste inferior al de los sistemas de edición de genes anteriores”, como señala Carrie Wolinetz, directora adjunta de políticas científicas del NIH, en un comunicado.

El primer examen es más bien pequeño y el objetivo es averiguar si la técnica es segura en humanos, antes que averiguar si funciona o no. Este examen va ser financiado por la Fundación Parker, dedicada a la inmunoterapia y valuada en 250 millones de dólares, fundada por Sean Parker uno de los ex presidentes de la red social Facebook. El exámen va a estar a cargo de la Universidad de Pennsylvania.

Los investigadores van a remover las células T de 18 pacientes con melanoma, sarcoma o el mieloma, y llevar a cabo tres ediciones de CRISPR en ellas. Una edición va a insertar un gen a una proteína modificada por ingeniería genética para poder detectar las células cancerosas e instruir a las células T que las ataquen, y una segunda edición elimina una proteína de células T producida naturalmente que podría interferir con este proceso. La tercera es defensiva: se eliminará el gen que permite a una proteína identificar las células T como las células inmunes y evitar que las células cancerosas se defiendan. Los investigadores luego introducen las células editadas de nuevo en el paciente. Según informa el portal de Nature.

Se espera que para fin de año ya se estén llevando a cabo los exámenes.

 



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